36氪獲悉，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）已完成超2億元人民幣B輪融資。本輪融資由上海自貿區基金領投，東方富海、天士力資本、貝達基金、歌斐資產等跟投。本輪融資將用于繼續推進公司細胞和基因藥物的轉化及落地，并加大力度進一步加速全球化研發布局。

邦耀生物成立于2013年，是一家聚焦于基因與細胞治療領域的創新藥企，36氪曾對其有過詳細報道。據悉，旗下有多個研發管線，依托自主研發中心及與高校共建的“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，邦耀生物過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。

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其中值得一提的是，邦耀生物的基因編輯治療β-地中海貧血癥是世界首個成功通過基因編輯技術治療β0/β0型重度地中海貧血的項目，顯示出全球最優的臨床效果，已于2022年8月獲得IND批件，正式進入臨床I/II期研究；非病毒PD1定點整合CAR-T項目采用創新的技術路徑，制備成本較病毒類CAR-T產品大幅降低，制備周期更短，預計年內獲批IND。

β-地中海貧血癥會干擾血紅蛋白的產生，是目前世界上最常見的遺傳性疾病之一，但針對這種疾病的治療手法十分有限，輸血和去鐵治療在目前仍是重要的治療方法。但由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高昂，這類患者僅有部分比例能維持規范輸血和規范去鐵治療，且治標不治本——還可能會出現因鐵過載和多器官損傷而導致的嚴重并發癥，生存狀況堪憂，且患病者眾。

2021年5月發表的《中國地中海貧血藍皮書（2020）》數據顯示，地貧基因攜帶者約占全球3.45億人口，而中國地貧基因攜帶者約有3000萬人，重型和中間型地貧患者人數在30萬左右，并且正以每年約10％的速度遞增。

當前對于地貧傳統療法中，造血干細胞移植是唯一可以根治β-地中海貧血的方法，但費用昂貴且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植，若能將自體造血干細胞經基因校正后回輸到患者體內，則可以解決造血干細胞來源不足及配型困難的問題。

為此，基因治療似乎成為了一種“救命稻草”。今年8月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了藍鳥生物公司的Zynteglo基因療法，該療法可用于治療因患β-地中海貧血癥而需要定期輸血的患者，在美國的定價高達280萬美元（約合人民幣1908萬元），成為“史上最貴藥”。

據悉，Zynteglo是一款慢病毒基因療法，其機制為：首先從患者骨髓中提取造血干細胞，然后通過慢病毒將β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干細胞中，恢復血紅蛋白生成。這與邦耀生物的技術路徑有所不同，后者主要是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的，屬于基因編輯療法產品。

另外，邦耀生物已搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近200人的運營團隊，囊括新藥研發、CMC、質控、臨床研究以及商業化等，以支持研究成果的轉化與應用。

據悉，邦耀生物核心管理團隊囊括了多位CGT領域專家，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士為國家首批特聘專家、國家講席教授，曾獲得國家科技進步一等獎、上海市科技進步一等獎；邦耀生物CEO鄭彪博士是免疫學領域專家，曾在美國貝勒醫學院任該校病理和免疫系終身教授，并曾任GSK免疫疾病研發負責人，美國強生公司全球副總裁等。鄭彪認為，當前全球CGT領域的藥物研發尚處于較為早期階段，也是國內生物醫藥產業在這一熱門賽道能夠實現“彎道超車”的關鍵契機。

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關鍵詞： 造血干細胞 細胞治療 地中海貧血